Detalhe da pesquisa
1.
X-ray polarization evidence for a 200-year-old flare of Sgr A.
Nature
; 619(7968): 41-45, 2023 Jul.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-37344593
2.
Vela pulsar wind nebula X-rays are polarized to near the synchrotron limit.
Nature
; 612(7941): 658-660, 2022 12.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-36543953
3.
Advancing rare disease treatment: EMA's decade-long insights into engineered adoptive cell therapy for rare cancers and orphan designation.
Gene Ther
; 2024 Mar 14.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-38480914
4.
Uptake of orphan drugs in the WHO essential medicines lists.
Bull World Health Organ
; 102(1): 22-31, 2024 Jan 01.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-38164340
5.
The European landscape for gene therapies in orphan diseases: 6-year experience with the EMA Committee for Orphan Medicinal Products.
Mol Ther
; 31(12): 3414-3423, 2023 Dec 06.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-37794679
6.
Making hydroxyurea affordable for sickle cell disease in Tanzania is essential (HASTE): How to meet major health needs at a reasonable cost.
Am J Hematol
; 96(1): E2-E5, 2021 01.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-32974896
7.
Orphan drugs - Authors' reply.
Lancet
; 393(10181): 1595-1596, 2019 04 20.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-31007199
8.
Outrageous prices of orphan drugs: a call for collaboration.
Lancet
; 392(10149): 791-794, 2018 09 01.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-30037734
9.
SUCCESSES AND PITFALLS IN ORPHAN DRUG DEVELOPMENT FOR SICKLE CELL DISEASE.
Blood Adv
; 2024 Mar 24.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-38522095
10.
Traits, trends and hits of orphan drug designations in cystic fibrosis.
J Cyst Fibros
; 22(5): 949-957, 2023 Sep.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-37507282
11.
Astrophysics: A puzzling γ-ray burst.
Nature
; 480(7375): 47-8, 2011 Nov 30.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-22129722
12.
[Harmonizing development, approval and access of drugs for rare diseases in Europe.] / Verso un modello integrato di sviluppo, approvazione e accesso dei farmaci per malattie rare in Europa.
Recenti Prog Med
; 113(7): 407-410, 2022.
Artigo
em Italiano
| MEDLINE | ID: mdl-35852074
13.
[Access to medicines for rare diseases: regulatory aspects and public health priorities.] / L'accesso ai farmaci per malattie rare tra aspetti regolatori e priorità di salute pubblica.
Recenti Prog Med
; 113(7): 415-424, 2022.
Artigo
em Italiano
| MEDLINE | ID: mdl-35852076
14.
Promoting engagement with quality communication in social media.
PLoS One
; 17(10): e0275534, 2022.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-36227911
15.
The impact of FDA and EMA regulatory decision-making process on the access to CFTR modulators for the treatment of cystic fibrosis.
Orphanet J Rare Dis
; 17(1): 188, 2022 05 07.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-35525974
16.
Trends and determinants of epinephrine prescriptions: a proxy of anaphylaxis epidemiology?
Curr Opin Allergy Clin Immunol
; 22(6): 441-449, 2022 12 01.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-36165443
17.
Emergent treatments for ß-thalassemia and orphan drug legislations.
Drug Discov Today
; 27(11): 103342, 2022 11.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-36058507
18.
Polarized x-rays from a magnetar.
Science
; 378(6620): 646-650, 2022 11 11.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-36356124
19.
Can oral formulation increase the risk of lormetazepam abuse?
Intern Emerg Med
; 16(3): 785-788, 2021 04.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-33095413
20.
[Drugs for rare diseases: the blessing of being orphans.] / I farmaci per le malattie rare: la fortuna di essere orfani.
Recenti Prog Med
; 110(5): 221-229, 2019 05.
Artigo
em Italiano
| MEDLINE | ID: mdl-31140454